人类首次批量生产造血干细胞或将改变骨髓移植和基因治疗方式

2019-06-06 10:30:24来源：DeepTech深科技

几十年来，科学家一直努力在实验室中培养大量的造血干细胞(HSC)。这些来自骨髓、经过扩增的造血干细胞，可用于分化产生血液其他成分，或移植到患有白血病或镰状细胞病等血液疾病的患者体内。然而到目前为止，研究人员一直都无法在实验室中培养出足够数量的造血干细胞。

在近日Nature杂志的一篇研究论文中，来自东京大学和斯坦福大学的研究团队发现了一种廉价而有效的方法，成功在实验室中培养出大量造血干细胞。研究人员在一个月内将一组小鼠HSC扩增到其原始数量的近900倍，然后将它们移植回另一组小鼠中，成功增殖并分化成各种血液成分。

“这是我作为干细胞研究员的人生目标之一，”研究论文通讯作者，斯坦福大学遗传学教授Hiromitsu Nakauchi表示，“50年来，世界各地实验室的研究人员一直在寻找将这些细胞大量繁殖的方法。现在我们已经确定了一系列条件，允许这些细胞在短短一个月内扩大数量达900倍。我们相信这种方法可以改变人类进行造血干细胞移植和基因治疗的方式。”

图 | 血液干细胞(来源：Nature/Science Photo Library)

造血干细胞是血液系统中具有长期自我更新能力和分化成各类成熟血细胞潜能的成体干细胞，也是治疗血液疾病时骨髓移植的必需细胞。

对于骨髓移植而言，供体供应不足和异体免疫排斥是目前的主要障碍和挑战。而且骨髓移植过程中为了使治疗起作用，必须杀死受体自身的造血干细胞，以便为新的健康细胞在骨髓中定居留出空间。这种使用化疗或放疗的清髓过程，往往会导致危及生命的副作用，在儿科患者中尤其如此，病情严重或老年患者往往也因无法忍受“清髓”预处理而无法接受骨髓移植。

因此，研究人员一直尝试开发体外扩增造血干细胞的技术，以应用于包括白血病在内的血液、免疫疾病患者。

然而，尽管多年来人们已经能够在实验室中培养人类造血干细胞，但这些细胞永远不会自我更新，因此也就很难产生足够的造血干细胞来完成大规模移植。

“扩大造血干细胞一直是干细胞领域的圣杯，”Nakauchi说，“当一件事情不起作用时，人们往往认为缺少某些东西。但我们决定尝试采用相反的方法，消除传统培养系统中的所有杂质，同时优化其它方面，以促进造血干细胞的自我更新。”